细胞和基因治疗市场的全球 10 大领先公司

细胞和基因治疗是生物医学研究和治疗的重叠领域，旨在预防、治疗并在某种程度上可能治愈疾病。基因疗法通过改变遗传密码来恢复关键蛋白质的功能，而细胞疗法则涉及移植人体细胞以替换或修复受损组织。细胞和基因疗法是治疗癌症和危及生命的遗传病等严重和罕见疾病的创新前沿。基因疗法和干细胞疗法在治疗许多遗传疾病方面都具有巨大的潜力，虽然它们为破坏性疾病提供了很好的治疗选择，但它们的结合却非常强大。

基因治疗可以广义地定义为出于治疗目的将遗传物质转移到个体细胞中。基因疗法通常通过改变宿主细胞中的基因表达模式来预防遗传病。基因治疗的最初目标是通过提供缺陷基因的功能拷贝来治疗遗传性疾病，而干细胞主要用于组织修复。然而，它们的组合可以应用于治疗遗传性和后天性疾病。最常用的转移外源遗传物质的技术是病毒载体的应用，这些基因治疗病毒载体可分为RNA和DNA病毒载体。基因治疗和干细胞研究在最近获得了很多关注和重视，干细胞由于其自我更新能力而对基于细胞的基因治疗有很大好处，并且可以减少或消除重复给予治疗药物的需要细胞。

预计在不久的将来载体开发将取得重大进展，以生成安全和多功能的病毒载体，以扩大其在癌症和其他许多单基因遗传性疾病中的应用。遗传疾病患病率的上升以及细胞和基因治疗技术的最新技术进步预计将有助于市场收入的增长。全球细胞和基因治疗市场预计到 2027 年将达到 65.7 亿美元，预计在预测期内的复合年增长率为 19.8%。  

细胞和基因治疗市场的世界知名公司：收入前 10 名

Roche Holding AG – 收入 [641.6 亿美元]
霍夫曼罗氏公司，俗称罗氏，是一家总部位于瑞士的跨国医疗保健公司，业务遍及全球。它在两个部门下运作，即制药和诊断。自 1896 年在瑞士巴塞尔成立以来，该公司一直致力于改善全球人民的生活。罗氏是健康领域的先行者，已成功将多种高效药物推向市场。罗氏在细胞和基因治疗方面拥有数十年的经验，并拥有应对先进疗法制造过程中出现的挑战的资源。罗氏提供范围广泛的解决方案和支持文档，这些解决方案和支持文档是根据独特的流程、质量和法规要求量身定制的。

罗氏提供设施来帮助加快细胞和基因疗法的过程、开发和制造——从细胞分离到质量控制放行测试。罗氏正在研究gantenerumab，这是一种单克隆抗体，靶向可导致脑细胞死亡的斑块的形成。单克隆抗体在皮下给药，具有一种以不同方法靶向 tau 蛋白的第 2 阶段化合物。2020年2月，Roche Holding AG以43亿美元收购美国Spark Therapeutics，以扩大和探索基因治疗在多种疾病中的应用。

诺华公司——收入 [516 亿美元]
诺华国际公司是一家瑞士跨国公司，也是全球最大的制药公司之一。诺华制药有两个部门——诺华基因疗法和诺华肿瘤学。2018年，公司斥资87亿美元收购AveXis，进军基因治疗领域，并收购罕见病治疗药物，扩大产品组合。AveXis 现在更名为 Novartis Gene Therapies，致力于为患有影响神经系统的罕见和危及生命的遗传疾病的患者和家庭开发和商业化强大的基因疗法。该公司创造了一种可重复的制造工艺来解决罕见的遗传疾病，并在临床管道中拥有近 162 个项目。

2020 年 10 月，诺华收购了 Vedere Bio，这是一家新型光遗传学 AAV 基因治疗公司，生产临床前玻璃体内注射 AAV 基因治疗方案，专注于光感受器视力丧失患者的泛基因型视力恢复。新成立的 Vedere Bio II 将利用眼部基因治疗工具箱创建一个新的、强大的视力恢复和视力保护疗法的新管道。2021 年 12 月，诺华公司宣布以 15 亿美元收购 Gyroscope Therapeutics，因为该公司正通过将 Gyroscope 的 GT005 纳入其名册，加强对扩大其基因治疗产品组合的关注。

Sarepta Therapeutics Inc.——收入 [7.019 亿美元]
Sarepta Therapeutics, Inc.是一家位于马萨诸塞州的医学研究和药物开发公司，致力于发现和开发用于治疗罕见疾病的独特 RNA 靶向药物。该公司的主要产品基于吗啉寡聚体，它们是合成的核酸类似物。这些寡聚体可以与 RNA 形成序列特异性双链复合物，因此适用于反义治疗。该公司的商业和批准产品包括 Exondys 51、Vyondys 53 和 Amondys 45，适用于治疗 DMD 基因突变患者的 Duchenne 肌营养不良症（ DMD ）。其在研产品旨在治疗 DMD、肢带型肌营养不良症以及其他神经肌肉和中枢神经系统疾病。

REGENXBIO Inc.——收入 [4.703 亿美元]
REGENXBIO, Inc.是一家全球领先的临床阶段生物技术公司，专注于通过利用基因疗法的治疗潜力来改善生活。该公司是开发和生产 AAV 载体的领导者，以解决遗传缺陷并使体内细胞能够产生治疗性蛋白质。该公司的基因治疗候选产品基于 NAV 技术平台，这是一种专有的腺相关基因传递平台。REGENXBIO 的主要候选药物是 RGX-134，这是 III 期临床试验，旨在治疗湿性年龄相关性黄斑变性。该公司还将其 NAV 技术平台授权给其他制药和生物技术公司。

Spark Therapeutics——收入 [6470 万美元]
Spark Therapeutics Inc.成立于 2013 年，是全球领先的基因疗法开发商，旨在通过发现、开发和提供强大的基因疗法来彻底改变遗传疾病的治疗。该公司成立的目的是商业开发针对血友病的治疗方法。Spark 于 2017 年将 Luxturna 的第一个遗传病基因疗法商业化，用于治疗具有活视网膜细胞和确诊突变相关性视网膜营养不良的患者。2019年，该公司被 F. Hoffman-La Roche AG 收购，目前作为独立子公司运营。目前，Spark 正在研究神经系统疾病的治疗方法，包括亨廷顿舞蹈症、庞贝氏症和斯塔加特病，这些疾病会导致儿童和年轻人的中心视力丧失。

Audentes Therapeutics Inc.——收入 [2670 万美元]
Audentes Therapeutics总部位于加利福尼亚州，是一家生物技术公司，采用基因治疗技术为患有罕见肌肉疾病的人开发治疗方法。该公司从事针对严重罕见病患者的基因疗法的开发和营销。2021 年 3 月，Audentes Therapeutics 宣布将通过更名为 Astellas Gene Therapies 扩大其开发可能改变生命的基因药物的使命。新的全球基因治疗卓越中心将被称为 Astellas Gene Therapies，将进一步推动 Astellas 对基因调控的主要关注。

Asklepios BioPharmaceutical——收入 [1940 万美元]
Asklepios BioPharmaceutical (AskBio)是一家总部位于北卡罗来纳州的领先临床阶段腺相关病毒 (AVV) 基因治疗公司，自 2020 年底以来成为拜耳公司的全资独立运营子公司。该公司在北卡罗来纳州设有生物技术中心在巴黎爱丁堡拥有超过 600 家生命科学公司和其他研究设施，在西班牙圣塞巴斯蒂安拥有基因治疗制造。该公司正致力于为患有神经肌肉、中枢神经系统、心血管和其他疾病的患者开发具有潜在监管批准的先进疗法。该公司目前正在进行临床适应症的许可协议，包括血友病和 Duchenee 肌营养不良症。

Athersys, Inc.——收入 [550 万美元]
Athersys, Inc.总部位于俄亥俄州克利夫兰，是一家临床阶段的生物技术公司，开发新颖且专有的顶级疗法，旨在延长和改善罕见和严重疾病患者的生活质量。该公司目前正在开发 MultiStem，这是一种获得专利的成人干细胞治疗平台，用于治疗神经、炎症、免疫和心血管疾病领域的疾病。由于护理标准的挑战，该治疗还能够满足临床需求未得到满足的其他重症护理适应症。MultiStem 目前正在接受各种临床阶段项目的评估。Athersys 成立于 1995 年，在俄亥俄州和比利时开展业务，并在纳斯达克资本市场交易，股票代码为“ATHX”。

Autolus Therapeutics——收入 [230 万美元]
Autolus Therapeutics是一家 CAR-T 细胞疗法公司，专注于开发先进的自体 T 细胞疗法，以有效地为癌症患者提供改变生命的益处和优势。Autolus Therapeutics Plc 总部位于英国。是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发下一代程序化 T 细胞疗法，以彻底改变癌症治疗和护理。2021 年 12 月，Autolus Therapeutics Plc 。在描述成人急性淋巴细胞白血病患者持续反应的口头报告中宣布了 obecabtagene autoleucel (Obe-cel) 的进一步进展。Obe-cel 是一种 CD19 CAR-T 细胞研究疗法，旨在克服当前 CD19 CAR-T 细胞疗法在临床安全性和活性方面的局限性。

细胞生物医学组–收入[339920美元]
Cellular Biomedicine Group总部位于中国，开发用于治疗退行性疾病和癌症的细胞疗法。该公司开发癌症免疫疗法和退行性疾病干细胞疗法。Cellular Biomedicine Group是一家临床阶段生物制药公司，目前正在开发CD30定向嵌合抗原受体T疗法。该公司专注于在其平台上开发和销售安全有效的再生和细胞疗法，以治疗癌症和退行性疾病，包括骨关节炎和组织损伤。该公司是CBMG Holdings的全资子公司，拥有十二条独立的电池生产线，按照中国和美国GMP标准进行设计和管理。